盘点年美国药品评价和研究中心

年美国FDA下属机构药品评价和研究中心（CDER）总共批准了48款新药，这一数字仅次于年56款新药的好成绩，是近10年来美国CDER新药批准数量第二高。

今年获批的新药主要集中在抗肿瘤、血液系统和神经系统等领域。这些新药中，首批药物占比72.9%；获突破疗法的药物占25%；孤儿药占比不低，37.5%……值得一提的是，Brukinsa?、Zulresso?、Piqray?、Givlaari?等药物均取得了开创性成绩，是今年FDA批准新药的特殊品种，后面详细道来。

图1.-年美国CDER批准新药数目，整理自药渡团队

表1.年美国CDER批准新药名录

首批新药：今年有35款新药首次在美国FDA批准上市，这些药物主要集中在抗肿瘤、血液系统、抗感染等治疗领域。表2.35款首批新药蓝色表示治疗领域为肿瘤，橘色表示感染系统，灰色表示血液系统治疗领域分布：新药主要集中在抗肿瘤、血液系统、神经系统等治疗领域。图2.年美国CDER批准新药治疗领域分布，整理自药渡团队新适应症：FDA在适应症方面开疆拓土，7个新适应症获批，包括：产后抑郁（Zulresso?）、急性间歇性卟啉症（Givlaari?）、腱鞘骨巨细胞瘤（Turalio?）、镰状细胞病患者的血管闭塞危象（Adakveo?）、β-地中海贫血（Reblozyl?）、外显子53跳跃杜氏肌营养不良症（Vyondys53?）、转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（Vyndaqel?）。除却产后抑郁症，这些新的适应症均属于罕见病。四大政策：

FDA通过四大加速政策包括突破性疗法、优先审评、快速通道和加速批准，来加快新药审批效率。Vyondys53?（golodirsen）是全部享受到四项政策的药物，该药物用于治疗外显子53跳跃杜氏肌营养不良症，是Sarepta公司的第二款特异性杜氏肌营养不良症药物，第一款是Eteplirsen(依特立生)。

图3.四项政策占比，整理自药渡团队新药来自哪些制药企业：年，美国CDER批准的新药来自全球42家制药企业，其中诺华拿下了6款新药批准上市的成绩，位居第一，这6款药物分别是：Egaten?（肝片吸虫病，全球首款）、Mayzent?（多发性硬化症）、Piqray?（乳腺癌，首款PI3Kα乳腺癌药物）、Pretomanid（肺结核）、Beovu?（湿性年龄相关性黄斑变性）、Adakveo?（镰状细胞病患者的血管闭塞危象，全球首款）。艾伯维、第一三共、罗氏、默沙东、新基并列第二，分别拿下2款新药。图4.研发企业，整理自药渡团队01

罕见病

目前已知的罕见病有种，约占人类疾病的10%，80%的罕见病是由于基因缺陷所导致的，目前只有不到5%的罕见病有治疗方法。美国规定，患病人数低于20万的疾病可能被称为罕见病，美国的罕见病人数在2.5-3千万之间；欧盟的定义是危及生命或慢性渐进性疾病等患病率低于5/、需要特殊手段干预的疾病；台湾地区将患病率在1/以下、遗传性及诊治的困难性的疾病视为罕见病。目前中国大陆尚无罕见病的官方定义。罕见病药物已成为医药行业盈利的板块之一，很多国际大型制药公司近几年纷纷加大了罕见病药物的研发投入，领跑孤儿药市场的不仅仅是老牌的诺华、罗氏、强生、辉瑞、百时美施贵宝、默克等跨国公司，更有后起之秀新基医药、艾伯维、Shire等，年全球的孤儿药就是新基医药的血癌药物来那度胺(Revlimid)。根据EvaluatePharma发布的《年孤儿药报告》，预计全球孤儿药的销售总额在年将达亿美元，在处方药市场(除去仿制药)占比20%。自年以来，大批罕见病药物和生物制品涌入市场，使得多种罕见病有了治疗药物。年FDA批准的新药中有18款获得孤儿药资格，其中13款属于首批药物，这18款药物主要血液系统疾病、神经系统、肿瘤等领域，进一步丰富了孤儿产品市场。图5.近几年CDER批准新药中的孤儿药数目，整理自药渡团队图6.全球近几年孤儿药销售额（单位：亿美元），整理自药渡团队图7.年CDER批准新药中孤儿药治疗领域分布，整理自药渡团队Vertex公司是囊胞性纤维症领域的领头羊，5款上市药物独占4款。EvaluatePharma近日发布《OrphanDrugReport》报告，采用净现值法（NPV）对Trikafta?的市场潜力进行了评估，得出该重磅药物的NPV为亿美元。Reblozyl?批准用于治疗β-地中海贫血，这FDA批准的第一款β-地中海贫血药物。Adakveo?是FDA批准的首款特异性靶向镰状细胞病并发症血管闭塞危象的药物。赛诺菲的Cablivi?是FDA批准的首个特异性获得性血栓性血小板减少性紫癜治疗药物，也是首个获批上市的纳米抗体药物。Inrebic?是FDA批准的第二款治疗骨髓纤维化的药物，第一款是RuxolitinibPhosphate(磷酸芦可替尼)。

Givlaari?是首款急性间歇性卟啉症治疗药物，也是FDA批准的首次基于GalNAc修饰的RNAi技术药物，提高肝细胞靶向性。在年，AlnylamPharmaceuticals带来了史上第一款RNAi疗法Onpattro?。

表3.年美国CDER批准新药中孤儿药一览整理自药渡数据库02

抗肿瘤

癌症是人类最大的健康杀手，人们谈癌色变。据世界卫生组织的统计，年，全球癌症患者数量和死亡人数分别为万、万，据估计到年，这一数字将分别增至0多万、多万。在中国，截止年癌症死亡人数达万，年新发癌症病例为多万，肺癌是我国发病率最高的肿瘤类型，其次是结肠直肠癌、胃癌、乳腺癌。图8.全球癌症发病人数分布，图片来源于WHO