小纸券背后的大智慧一张优先审评券为何

基于年，HealthAffairs上发表的文章（Ridleyetal，DevelopingDrugsForDevelopingCountries），年，美国国会开启了优先审评券程序。根据法规定，如果一个治疗被忽视的疾病或儿科罕见疾病的药物获得FDA的批准，那么药物的开发者可以获得一张优先审评券。优先审评券可以用于其它新药申请的审评，也能够交易，而且长期有效。

一般情况下，标准审评的审评周期是10个月，而优先审评则可以缩短至6个月，然而根据FDA的优先审评授予原则，不危及生命，无重大突破的普通疾病用药，很难获得优先审评资格，但是可以使用优先审评券获得优先审评的待遇。因此，优先审评券是一个一石二鸟的计划，一方面，可以促进那些被忽视疾病和儿科罕见疾病的药物研发，增加药物的可及性；另一方面则可以加速重磅炸弹推向市场，有助于患者更快地获得有效治疗。

从本质上讲，优先审评券可以变相地为创新药增加长达4个月的生命周期，对于一个重磅炸弹而言，4个月的销售收益可达数亿美元，不但如此，对于竞争非常激烈的治疗领域，使用优先审评券有可能实现弯道超车。对于同一个治疗领域或同一个靶点而言，首发的优势是非常巨大的，医生一旦开出处方，调整治疗方案，更换产品的可能性不大，除非竞争对手在疗效上有压倒性优势。例如，年，EMA率先批准Amgen的降低胆固醇药物Repatha上市，其进度比赛诺菲/再生元的Praluent领先了2个月。但由于赛诺菲/再生元在美国使用了优先审评券，Praluent在Repatha之前的一个月获得了FDA批准，订单迅速在一个月内被赛诺菲/再生元抢占，完美地实现了弯道超车，万美元收购的优先审评券物超所值。

优先审评券的交易情况

因为优先审评券可以交易，因此优先审评券本身有巨大的经济价值，在政策推出的前期，被FDA授予优先审评券的项目非常少，优先审评券的价格也随着需求的增大逐渐水涨船高，年，赛诺菲以万美元的价格从BioMarin收购了第一张市面上交易的优先审评券，而该公司在年再次向外购买优先审评券时，价格就涨到2.45亿美元。然而这个价格并不算高，同年艾伯维从UnitedTherapeutics手中，收购到的价格更是高达3.5亿美元的天价。年之后，FDA放出来的优先审评券数量有明显地增加，价格也在逐渐缩水，年的交易价格在1亿美元左右。

优先审评券的使用情况

由于优先审评券的经济价值巨大，近年来，已经有公司专门为了优先审评券而开发新药，加之优先审评券覆盖的很多治疗领域无药或治疗起点非常低，药物的开发较为容易，开发成本也很低，尤其是很多非洲传染性疾病，临床试验成本非常低廉，因此河盲症、疟疾、寨卡、埃博拉等疾病成为近年来优先审评券的主要来源。在年批准的59种新药中，FDA一共授予了5张优先审评券，其中最值得称道的是Tpoxx，该产品从研发到上市，没有在人上做过有效性临床试验，尽管市场潜力不大，但一张优先审评券足以cover该产品的研发成本，并且让该公司盈利，除此经济价值，该公司还获得了巨大的学术价值。除了Tpoxx，GSK的Krintafel，MedicinesDevelopment公司的莫西菌素的研发目的，或许都是朝着优先审评券去的。

除了上文提到的几种疾病，经过多年的发展，FDA已经形成了完整优先审评券机制，对授予优先审评券的条件包括以下三点：

针对以下疾病的药物或疫苗：致盲性沙眼、布如里氏溃疡、恰加斯病（年新增）、基孔肯雅热（年新增）、霍乱、龙线虫病、肝片吸虫病、线状病毒病（包括埃博拉病毒）（年新增）、非洲锥虫病、拉沙热（年新增）、利什曼病、麻风、淋巴丝虫病、疟疾、重大威胁公共卫生的对策（年新增，如天花防治）、脑囊虫病（年新增）、盘尾丝虫病、狂犬病（年新增）、罕见的儿科疾病（年新增）、血吸虫病、土壤传播的蠕虫病、肺结核、雅司病、寨卡病毒感染（年新增）

不含任何其他被FDA已批准的活性成分（包括活性成分的任何盐或酯）。

在治疗领域带来重大治疗进展，或在现有疗法匮乏的领域带来新的疗法。换句话说，要想得到优先审评券，产品自身必须获得优先审评。

为了优先审评券而研究新药已经是一种趋势，虽然经济效益不高，但成本也相对比较低廉，非常适合创新型小公司布局。近年来，国外已经基于奎宁、氯喹为母核，优化出多个抗疟疾新药，以硝基咪唑类抗生素、氨基糖苷类、大环类脂类抗生素定位出多个廉价的“创新药”，并成功获得了优先审评券，4+7之后，中国的药企正面临着各种转型，对于创新能力没有优势，资金也不够雄厚的中小型企业而言，这种策略非常值得借鉴和学习。

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同写意论坛：

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2.第87期论坛丨口服固体制剂实用单元操作技术

3.第88期论坛丨新药中美双报之药学研究和临床用药生产

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